La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. ha aprobado la leucovorina (Wellcovorin) para el tratamiento de la deficiencia de folato cerebral, una enfermedad neurológica rara que limita el aporte de folato al cerebro. La aprobación fue concedida a GSK, aunque la empresa no tiene intención de fabricar ni comercializar el medicamento de nuevo. Notablemente, la FDA aprobó el fármaco sin datos de ensayos clínicos tradicionales, basándose en la literatura médica existente. Al mismo tiempo, la agencia se alejó de declaraciones anteriores de altos funcionarios que afirmaban que cientos de miles de niños con autismo podrían beneficiarse. Esta decisión delimita claramente las indicaciones aprobadas para la leucovorina.