La FDA ha aprobado la leucovorina como el primer tratamiento para la deficiencia cerebral de folato, un trastorno neurológico raro caracterizado por niveles bajos de vitamina B9 en el cerebro, que puede causar retrasos en el desarrollo y convulsiones en niños pequeños. La aprobación no se extendió al autismo, a pesar de sugerencias anteriores de la administración Trump de que el medicamento podría beneficiar ampliamente a los niños autistas. Los expertos coinciden en que se necesitan ensayos más amplios antes de cualquier aprobación para el autismo. Las recetas del medicamento para niños aumentaron un 71% tras los comentarios del presidente Trump.